II期BEYOND研究结果揭晓：罗特西普可改善非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量

则有p>近日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron制药（NASDAQ: XLRN）共同暂定了II期临床分析BEYOND的首个数据库。该分析旨在审计亚太地区首个发炎未能成熟剂布鲁克西普合组最佳支持病患用作非肾衰竭为了让性（NTD）β-北非心血管疾病病患的与安全性。分析结果已在欧洲肾脏学理事会（EHA）2021年网络服务年会的主席研讨会上顺利完成发表（摘要#S101）。分析整体而言，77.1%不能接受布鲁克西普病患的高血压实现了铁离子急剧下降（≥1.0 g/dl），而CPA分组为0%。高血压简报上集的转变也与铁离子急剧下降涉及。非肾衰竭为了让性β-北非心血管疾病是特指无需一生定期皮下注射发炎的北非心血管疾病高血压，这类高血压通；也必需在特定整整内偶尔或时有肾衰竭。则有/p>pixabay β-北非心血管疾病是一种由铁离子遗传缺陷造成了的遗传性肾脏疾病，是最；也见的；也染色体隐性遗传疾病之一。据统计，亚太地区有症状生物体的年总发病为1/10万，欧盟为1/1万。这种疾病与有罪发炎转化有关，有罪发炎转化会造成不保健发炎的产生及发炎数目减少，从而；也加剧严重心血管疾病。高血压在这种完全，通；也较疲惫并可能加剧其他之中风及其他严重保健问题。 现在，β-地贫涉及的心血管疾病病患形式有限，主要病患形式有数时有皮下注射发炎，但可能会引发炭再加，从而加剧器官细菌感染等严重之中风。非肾衰竭为了让性北非心血管疾病是特指无需一生定期皮下注射发炎维生的北非心血管疾病，这类高血压通；也必需在特定整整内偶尔或时有肾衰竭。布鲁克西普是一种亚太地区首创的发炎未能成熟剂，其在树突状之中被证实能够增进晚期发炎未能成熟。累计到现在为止，布鲁克西普已在美国获批病患需定期皮下注射发炎的β-北非心血管疾病高血压，以及发炎转化刺激剂病患失败，并只能在8上半年皮下注射2个或不够多各单位发炎的极低危至之中危造血发炎极度肉瘤喜网状炭粒幼发炎（MDS-RS）或造血发炎极度/造血发炎性喜网状炭粒幼发炎和血小板快速增长（MDS/MPN-RS-T）高血压的涉及心血管疾病。 BEYOND是一项II期、随机、双盲、CPA折衷的多之中心分析，旨在探索布鲁克西普对比CPA用作非肾衰竭为了让性β-北非心血管疾病病患的和安全性。都需的高血压为患有β-北非心血管疾病或患有铁离子（Hb）E复合β-北非心血管疾病，≥18岁，且在随机分分组前的24周之内不能接受发炎皮下注射≤5个各单位，不等较宽Hb差值≤10.0 g/dL的这群人。 在此项分析之中，145则有高血压以2:1比则有随机不能接受布鲁克西普1 mg/kg（可调至1.25 mg/kg）或CPA病患，每3周皮射一次，病患≥48周。两分组高血压继续不能接受最佳支持病患，有数皮下注射发炎和祛炭病患。主要三站为在未能皮下注射发炎的完全，从第13到24周连续12周的整整内，不等Hb较较宽增高≥1.0 g/dL。次要三站有数在第1-24上半年保持未能肾衰竭且在第13-24周Hb较较宽增高≥1.5 g/dL的高血压比则有，以及非肾衰竭为了让性β-北非心血管疾病高血压简报上集之中的疲乏和疲惫（NTDT-PRO T/W）评分的不等差值转变（评分越高代表生活恒星质量（QoL）越差）。在未能皮下注射发炎的完全，从第13周到24周的连续12周的整整间隔内，96则有不能接受布鲁克西普病患的高血压之中有74则有（77.1%）超出了分析主要三站，即不等Hb较较宽增高≥1.0 g/dL，CPA分组49则有高血压有0则有（0%）（P则有0.0001）。布鲁克西普分组55则有不等较宽Hb则有8.5 g/dL的高血压之中有40则有（72.7%）超出主要三站，CPA分组为0则有（P则有0.0001）。此外，布鲁克西普分组41则有不等较宽Hb≥8.5 g/dL的高血压之中有34则有（82.9%）超出主要三站，CPA分组为0则有（P则有0.0001）。根据分析关键次要三站结果，在第13-24上半年，布鲁克西普分组的96则有高血压之中有50则有（52.1%）的不等Hb急剧下降≥1.5 g/dL，CPA分组之中超出的高血压为0则有（0%）（P则有0.0001）。布鲁克西普分组有89.6%的高血压在1-24上半年保持无肾衰竭，而CPA分组之中为67.3%（P=0.0013）。高血压简报的QoL上集（疲乏和疲惫）的增高与Hb的增高涉及。在≥5%的高血压之中随意级别病患之前出现的不良意外事件，最；也见的为骨痛（布鲁克西普分组36.5% vs CPA分组6.1%）、头痛（30.2% vs 20.4%）和关节痛（29.2% vs 14.3%）。在不能接受布鲁克西普病患的高血压之中，没有恶性或血栓意外事件的报道。布鲁克西普是亚太地区首个且现在唯一用作病患β-北非心血管疾病和低危造血发炎极度肉瘤等涉及心血管疾病的发炎未能成熟剂。据悉，现在已在欧盟、美国和加拿大获批。对于都需的高血压而言，布鲁克西普已成为一个不可或缺的病患为了让。布鲁克西普不可作为发炎皮下注射的替代品用作只能立即辩解心血管疾病的高血压。“非肾衰竭为了让性β-北非心血管疾病高血压所境况的慢性心血管疾病和炭再加，可能会加剧一系列的临床之中风。因此，他们迫切需求病患为了让。”美国巴格达的大学医学博士、皇家妇产科医师理事会会员原任BEYOND分析者Ali Taher博士问到，“根据BEYOND分析结果，无论高血压的较宽铁离子状况如何，布鲁克西普具备可持续增强大多数高血压铁离子准确度的临床商业价差值，同时还观察到布鲁克西普可增高非肾衰竭为了让性β-北非心血管疾病高血压的生活恒星质量。” “在BEYOND分析之中，布鲁克西普差值得注意增高高血压保健状况，令我们备受鼓舞。”Acceleron总裁原任首席执行官Habib Dable先生问到，“这些数据库有利于进一步提高了我们的信心。我们坚信布鲁克西普有商业价差值成为一个涵义深远的病患为了让，得以造福全世界这一类不可或缺但缺乏不够好病患的高血压社会阶层。” “此次在EHA大会上展示的分析结果有利于强调了布鲁克西普在病患心血管疾病和实现脱离肾衰竭方面的多重讨价还价。此外，布鲁克西普也揭示了其病患非肾衰竭为了让哮喘的潜在作用，这类高血压随之而来一系列严重且往往因素一生保健的之中风。”百时美施贵宝肾脏学开发部高级副总裁Noah Berkowitz博士问到，“我们将与合作伙喜Acceleron携手致力于推进布鲁克西普病患心血管疾病涉及的肾脏哮喘的临床分析。”注：布鲁克西普现在尚未能在华北地区大陆获批参考文献：REBLOZYL Summary of Product Characteristics. Accessed May 2021.REBLOZYL U.S. Prescribing Information. Accessed May 2021.REBLOZYL Canada Product Monograph. Accessed May 2021.ClinicalTrials.gov. A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adults With Non Transfusion Dependent Beta (β)-Thalassemia (BEYOND). Available at: Accessed May 2021.Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: Accessed May 2021.Musallam, K. M., Rivella, S., Vichinsky, E., & Rachmilewitz, E. A. (2013). Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica, 98(6), 833–844. Accessed May 2021.